Первые шаги к генетическому лечению синдрома Дауна были предприняты в рамках исследования, показавшего, что в клетках людей, страдающих этим заболеванием, можно "отключить" лишнюю хромосому, пишет The Independent.

Синдром Дауна обычно возникает, когда эмбрион наследует вместо двух три копии хромосомы 21 - одной из 23 пар человеческих хромосом, поясняет Стив Коннор.

Работая со стволовыми клетками, взятыми у пациента с синдромом Дауна, ученые сумели ввести генетический "выключатель" в лишнюю, третью хромосому. "Выключатель", известный как ген XIST, обычно инактивирует вторую X-хромосому в клетках женщин, чтобы работала только одна Х-хромосома, как у мужчин.

В рамках исследования, результаты которого были опубликованы в журнале Nature, ген XIST инактивировал лишнюю хромосому в клетках пациента с синдромом Дауна в пробирке. Это позволило ученым сравнить работу клеток с лишней хромосомой 21 и без нее, сообщила профессор Джин Лоуренс из медицинской школы Университета Массачусетса в Вустере. Ученые подчеркивают, что исследование пока находится на ранней стадии.